Une thérapie génique à l'essai pour traiter la myopathie myotubulaire
Résultat scientifique
Biologie cellulaire
Santé
Des chercheurs CNRS et Inserm de l'Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC | CNRS Inserm Unistra) ont découvert comment la myotubularine, protéine déficitaire dans la myopathie myotubulaire, interagit avec l'amphiphysine 2 et proposent de cibler cette dernière pour traiter les patients. Ces travaux sont parus dans Science Translational Medicine.